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免疫治疗有效延长多发性骨髓瘤患者无进展生存期

/潘锋

2024年1月1日,新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2023年)》正式开始实施新版医保目录中血液系统疾病创新药再次得到扩充,覆盖面和支付水平不断提高,进一步实现了医保的普惠和保障作用。血液肿瘤具有病种繁杂、早期症状不显著的普遍特点一旦确诊对创新药物的需求更为突出。近年来,随着国家对医药创新支持力度不断加大,更多临床急需药被纳入医保目录或支付范围放宽,药品可及性和用药公平性得到进一步提升,血液肿瘤患者等的长期治疗用药负担得到显著降低。

北京大学血液病研究所路瑾教授指出近年来,我国血液系统疾病患者数量不断增加,而大多数血液肿瘤好发于老年人。随着老龄化社会程度不断加深,对于血液科医生来说用专业能力帮助到更多患者,为建设健康老龄化社会贡献一份力量是我们的社会责任。最近几年来国家基于应保尽保、尽力而为’的基本原则持续推进医保谈判,创新药进入医保速度明显加快,药品价格水平显著下降,血液肿瘤重大疾病人群用药保障水平大幅提升,有力推动了我国血液肿瘤整体诊疗水平的提升

国内外研究发现,多发性骨髓瘤是一种起源于浆细胞的恶性肿瘤,其发病率在我国位居血液肿瘤第二位,多发于60岁以上的老年人群,堪称银发族的“血液杀手”。随着我国人口老龄化程度不断加剧疾病诊断能力逐步增强,新发患病人数还将在一定时期内保持较高的趋势。目前,多发性骨髓瘤是一种不可治愈的血液系统恶性肿瘤,对患者而言疾病复发是不可避免的,且复发后治疗难度更大因此在多发性骨髓瘤新诊断时接受有效的治疗以尽可能延长首次缓解时间至关重要。

中华医学会血液学分会浆细胞学组副组长、国家血液系统疾病临床医学研究中心/苏州大学附属第一医院血液科副主任傅琤琤教授指出:“多发性骨髓瘤起病一般比较隐匿,临床症状复杂多样且无特异性,早期症状容易与一些老年常见病混淆,造成患者往往辗转在骨科、风湿免疫科或肾内科求诊,导致大部分多发性骨髓瘤患者初诊时误诊、漏诊率偏高。初诊及首次复发是多发性骨髓瘤治疗最重要的两个黄金阶段,因此希望患者在确诊后能尽早地接受适合自己的治疗方法。只有早期治疗,疾病缓解程度越深,之后的生存及平台期才会更长,后续复发的间隔时间也会更长。如果能在开始阶段选择更好的治疗方案、实现疗效的最大化,就能够为后续的二三线治疗争取更多机会

在过去的余年里,基于对浆细胞生物学特性以及微环境的不断深入了解,包括免疫治疗在内的多发性骨髓瘤创新药持续涌现,患者的生存逐步获得改善。新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2023年)》新增达雷妥尤单抗注射液一线适应症报销,即与来那度胺和地塞米松联合用药或与硼替佐米美法仑和波尼松联合用药治疗不适合自体干细胞移植的新诊断的多发性骨髓瘤,对于帮助患者实现深层和持久缓解具有极为重要的意义。傅琤琤教授认为,新医保目录包括达雷妥尤单抗在内的部分创新药纳入一线适应症的报销,对于实现更高目标的多发性骨髓瘤临床缓解有着至关重要的作用。

路瑾教授表示“免疫治疗在多发性骨髓瘤治疗领域起到非常重要、甚至是决定性的作用。随着免疫治疗的普及,我国多发性骨髓瘤的治疗方案日益完善,患者的无进展生存期得以有效延长,从过去平均3-5年,到现在平均5-7年,甚至有的患者能达到10年以上。随着医保覆盖范围持续扩大创新药临床应用不断扩展,相信未来一定会有越来越多的患者能够在规范治疗的前提下获得无进展生存期的进一步延长,帮助更多患者逐步迈向‘临床治愈’,这也是创新医药的终极价值。”据悉新版医保目录中血液肿瘤治疗领域除达雷妥尤单抗外,还有治疗各类型淋巴瘤、罕见血液病的多个创新药物被纳入或增加新适应症报销。

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