数智化临床试验是提升新药创新研究效率的重要方向

文/潘锋

以“凝心聚力，创见未来”为主题的十二届Medidata NEXT中国年会9月7日在上海举行，年会聚焦 “风险可控的智能化患者旅程”、“人工智能驱动的数据管理与洞见”和“数智化药物研发”三大主题，与会中外学者分享了覆盖生命科学行业全程的数字化创新成果，共同探讨了生命科学行业数智应用的发展方向。

同济大学附属东方医院肿瘤医学部主任、东方临床肿瘤研究中心理事长李进教授说，生物制药行业是中国经济建设的重要支柱，与中国未来的发展休戚与共。2014 年以来，中国生物制药企业数量大幅增长，各方力量紧密合作，不断推动着生物制药产业的创新发展。数字化是历史的必然，从 eDISC（智能化临床研究协同系统）到 EDC（电子数据采集系统），数据的互联互通具有数据更安全、效率更高、准确性更高的特点，正在给肿瘤早期临床研究水平带来多维度的提升。Rave EDC是一个全球行业领先的临床数据采集和管理系统，截至今年3月，Medidata在全球范围内支持了超过 30000 个临床研究，入组患者逾 900 万例，2022年，Medidata 已助力73%的美国食品药品监督管理局（FDA）获批多领域创新药。

李进教授说，数据采集是数字化的第一步，也是坚实的基础，如今我们欣喜地看到临床试验行业在创新的数字化技术的应用方面敢于尝试、积极尝试。比如 AI人工智能的应用遍及全球范围很多行业。医生每天的工作任务繁重，如何能够在给医生减负的同时完成好临床研究任务，这就要借助人工智能和数字化。不久前，东方临床肿瘤研究中心、 Medidata等多方达成整合战略合作，将积极携手探索国内肿瘤新药临床研究的数字化转型，未来将在更多的临床试验中加速数字化探索，脚踏实地地让创新落到实处，为健康中国2030做出贡献。

中国临床肿瘤学会（CSCO）生物统计专家委员会主任委员、空军军医大学夏结来教授深入剖析了临床试验数字化应用的政策环境和高级分析在临床研究中的应用，并从提出科学假说、周密试验设计、获取试验数据和萃取科学结论等方面进行了精彩的阐述。夏结来教授介绍，临床试验组织实施涉及统计方、临床监查方、数据管理方，受试者、主要研究者和申办方携手。数据管理分为准备阶段、执行阶段和结束阶段，每个阶段都有不同的数据管理工作规划和要求，临床研究结论 (推断) 的完整性需要有良好的设计，规范的操作，如实的报告。近年来，国际人用药品注册技术协调会（ICH）与美国FDA以及中国CDE发布了多个统计相关指导原则，如《药物临床试验中心化监查统计指导原则（试行）》、《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》、《抗肿瘤药物临床试验统计学设计指导原则（试行）等，指导原则为临床试验数据管理与统计分析核查提供了指引。

本届年会上，数十位专家分享了DCT（远程智能临床试验）、eCOA（电子临床结局评估）、RTSM（随机与物资供应系统）和RBQM（基于风险的质量管理）等数字化解决方案的实践应用，以及Medidata AI优化试验设计、加速试验中心选择等新理念、新技术、新进展。在“数智化药物研发”分会场与会专家带来了关于生物医药新技术的发展与未来，以及智能数字化实验室的建设与实践等主题演讲；重点介绍了BIOVIA ONE Lab一体化实验室、电子实验记录本ELN系统和Discovery Studio等解决方案，从数智化技术加速创新药研发、提升实验室质量管理等角度分享了药物发现阶段数智化应用的前沿洞见、以及数智工具驱动中国创新药效率及质量的发展方向。