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脊髓性肌萎缩症创新药进入2022年国家医保目录

 

 

脊髓性肌萎缩症(以下简称SMA”)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,发病率为存活新生儿中110000,每年我国新增约1000 SMA 患者;约80%的患者会在出生后 18 个月内起病,病情的进展可导致全身多系统异常。重症SMA患儿如不进行有效治疗,多数会在2岁内夭折。

由于社会对疾病整体认知的缺乏,SMA患者与家庭一直以来面临着确诊难、确诊时间长的问题;加之罕见病药物的使用者少、研发成本高、难度大,治疗方式极为有限、可支付性低的困境也长期存在。因此,更多疗效确切、使用便利的药物能够被纳入医保是许多SMA患者及家庭的迫切愿望。此外,同大多数罕见病群体一样,许多SMA家庭也长期受到照护压力沉重、难以正常融入社会等诸多现实难题困扰,亟需更全面的社会保障体系的支持。

按照党中央、国务院决策部署,国家医保局会同人力资源社会保障部等部门组织开展了2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作,已顺利结束。本次调整,共有111个药品新增进入目录,3个药品被调出目录。本轮调整后,国家医保药品目录内药品总数达到 2967种,其中西药1586种,中成药1381种;中药饮片未作调整,仍为892种。

2023118日,罗氏制药研发的创新药物艾满欣(利司扑兰口服溶液用散)被正式列入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022版)》(以下简称“国家医保目录”)这意味着SMA患者的药物可支付性大大提升。艾满欣于 20216月获国家药品监督管理局正式批准,用于治疗2月龄及以上SMA患者,成为首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物。

复旦大学附属儿科医院王艺教授表示,“利司扑兰将我国SMA治疗带入了‘口服时代’,其进入国家医保目录将大大提高创新疗法的可及性,减轻患者与其家庭的负担,为现有的临床治疗方案提供了重要补充,弥补了现有目录内药物的局限性,尤其对长期面临‘缺医少药’困境的许多SMA家庭来说,创新药物的可及也意味着‘生命希望’的可及。从长远来看,也将带动中国SMA整体诊疗水平和全病程管理的发展与完善。”

作为首个靶向mRNA的小分子疾病修正治疗药物,艾满欣可穿透血脑屏障,分布于中枢和外周组织,全身性增加SMN蛋白水平。研究结果显示,艾满欣治疗后的1SMA患者生存率较之自然史显著提高,实现运动里程碑,呼吸和吞咽功能获得改善;2型和3SMA患者用药后运动功能及生活独立性获得改善。

据了解,20208月获得美国FDA批准以来,艾满欣目前已在全球超过80个国家获批,数千名患者在真实世界中接受了艾满欣的治疗,其有效性及安全性得到广泛证实。艾满欣突破性的口服给药方式,使得患者可进行居家治疗,无需住院、接受侵入性手术或同时使用其它药物,这不仅提高了患者用药的依从性,也减轻了医院的公共医疗资源压力。同时,艾满欣阶梯剂量给药的使用方式进一步减少了低龄患者的用药负担,有助于推动尽早治疗。

 

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