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创新药物为β-地中海贫血患者带来全新治疗选择

 潘锋

 

β-地中海贫血是一种由血红蛋白基因缺陷引起的遗传性血液疾病。在中国,广西、广东、福建、湖南、云南、贵州、四川等地是β-地贫的高发地区。全球可触及的β-地中海贫血成人患者,有30%来自中国。

全球领先的生物制药企业百时美施贵宝在第五届进博会上全面展示了其在肿瘤学、血液学与免疫学等核心疾病领域的12款全球获批及在研创新产品或适应症。其中,在血液学领域,百时美施贵宝展示了利布洛泽(罗特西普)、口服阿扎胞苷、fedratinib、iberdomide、mezigdomide等全球创新成果

利布洛泽是全球首个且目前唯一的红细胞成熟剂,是全球首个且目前唯一的一种针对β-地贫晚期红细胞成熟障碍的创新药物,β-地中海贫血患者带来了全新的治疗选择。

无效造血是β-地贫的重要病理生理学机制之一,会导致不健康红细胞的产生及正常红细胞数目减少,从而引发严重贫血。长期贫血状态导致患者通常较虚弱,并可能引起并发症及其他严重健康问题。

作为一种人工设计的融合蛋白,利布洛泽作用于红细胞成熟的晚期阶段,通过与调控红细胞成熟的关键因子——特定TGF-β超家族配体结合,降低异常增强的Smad 2/3信号通路的转导,从而恢复晚期红细胞成熟,使机体能够产生更多正常红细胞。

作为创新药物,促红细胞成熟治疗不但显著降低了需要定期输血的β-地贫成人患者的输血负担,还有望降低因输血导致的铁过载及并发症风险,为缓解血源紧张带来了积极的社会意义。经估算,应答中国患者的年输血量有望降低约57% ,( 约为22.2个单位红细胞/每人),节约的血液可供约6台外科手术使用 ;减少应答患者输血次数约21%。

在应答患者中,部分健康相关生活质量评分改善,减轻输血及并发症治疗等经济负担,提升生产力。经估算,利布洛泽减少应答患者并发症治疗费用;应答患者全年减少因输血相关问题所导致的误工时间约78%,助力青壮年患者重返社会,提升生产力约26%。

除了带来创新产品以外,百时美施贵宝携手北京新阳光慈善基金会于2021年末起梳理并联系了广东、广西、福建、云南、贵州、海南等10个地贫高发省市的30余个地贫患者组织及团体,并于5月正式启动了“关爱地贫患者 益起向未来”主题系列活动。活动旨在通过开展疾病科普教育、政策倡导论坛、赋能地贫患者组织、搭建中国地中海贫血患者组织网络等多元化活动,提高公众对于疾病的认知,增强基层患者组织的能力,通过培育和学习引导其充分发挥自身潜能,从而惠及更多的血液病患者,创造社会福祉。

 

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